Учени тестват за първи път генна терапия за подмладяване на човешки клетки

За първи път в света човек е получил експериментална генна терапия, разработена с цел да обърне процесите на клетъчно стареене. Биотехнологичната компания Life Biosciences от Бостън съобщи, че е започнала първото клинично изпитване при хора на терапия, която има потенциала да „подмлади“ увредени клетки и да възстанови тяхната функция. Това съобщава Euronews.

Лечението, известно като ER-100, е насочено към заболявания на зрителния нерв, при които пациентите постепенно или внезапно губят зрението си. Ако технологията се окаже успешна, това може да бъде първият случай, в който учените демонстрират реално подмладяване на човешки клетки в клинична среда.

Основата на терапията са три белтъка – Oct4, Sox2 и Klf4, известни като OSK фактори. Те действат като своеобразен „бутон за рестартиране“ на клетките, като възстановяват по-младото им функционално състояние. Според учените процесът не променя самата ДНК, а влияе върху т.нар. епигенетична информация – система от биологични механизми, които регулират кои гени са активни и кои остават изключени.

С възрастта, както и под влияние на фактори като заболявания, тютюнопушене, алкохол и различни увреждания, тази епигенетична информация постепенно се нарушава. Това може да доведе до загуба на клетъчни функции и развитие на редица заболявания. Новата терапия има за цел да възстанови именно тази „инструкционна система“, като върне клетките към по-здравословно и по-младо състояние.

Технологията стъпва върху откритие, донесло Нобелова награда за медицина през 2012 г. на учените Джон Гърдън и Шиния Яманака. Те показаха, че зрели клетки могат да бъдат препрограмирани и върнати към състояние, подобно на стволовите клетки.

През последното десетилетие изследователите работят върху по-безопасен вариант на този подход, наречен частично епигенетично препрограмиране, който цели подмладяване на клетките без загуба на тяхната специализирана функция.

Първото клинично изпитване ще включва пациенти с две сериозни очни заболявания. Едното е откритоъгълната глаукома – хронично заболяване, при което повишеното вътреочно налягане постепенно уврежда зрителния нерв и води до загуба на зрение. Другото е неартериитна предна исхемична оптична невропатия – състояние, често описвано като „инсулт на зрителния нерв“, при което внезапно се нарушава кръвоснабдяването на окото и настъпва бърза загуба на зрение. Основната цел на първата фаза е да се оцени безопасността на терапията при хора.

Според проф. Дейвид Синклер от Медицинското училище на Харвард и съосновател на Life Biosciences, натрупаните до момента данни показват, че стареенето не се дължи единствено на необратими увреждания на клетките.

„Нашите изследвания предполагат, че стареенето до голяма степен се причинява от загуба на епигенетична информация. Това проучване е първата възможност да проверим дали възстановяването на тази информация може да подобри човешки заболявания“, заяви той.

Компанията вече разработва и други терапии, базирани на същия механизъм, включително лечение за чернодробни заболявания и потенциални приложения за други органи.

Life Biosciences не е единствената компания, която инвестира в подобни технологии. Все повече биотехнологични фирми насочват усилията си към т.нар. фактори на Яманака с надеждата да забавят стареенето, да удължат периода на добро здраве и да лекуват заболявания, свързани с възрастта.

Засега обаче учените подчертават, че технологията все още е в много ранен етап. Предстоят години клинични изпитвания, преди да стане ясно дали подмладяването на човешките клетки може действително да се превърне в реална медицинска практика.