FDA предлага нов регулаторен път за терапии при ултраредки заболявания

Американската агенция по храните и лекарствата (FDA) очерта нова регулаторна рамка, която може да ускори достъпа до индивидуализирани терапии за пациенти с ултраредки заболявания, съобщава Pharmaphorum.Подходът се базира на концепцията за „правдоподобен механизъм“ (plausible mechanism), представена за първи път през ноември миналата година.

Ако бъде финализирана, насоката ще даде възможност пациенти със заболявания с ясно установен биологичен механизъм – но с твърде малък брой случаи за провеждане на стандартни клинични изпитвания – да получат по-бърз достъп до лечение.

Новата рамка предвижда иновативни технологии като геномно редактиране и РНК-базирани терапии да могат да бъдат одобрявани въз основа на „едно адекватно и добре контролирано клинично изследване с потвърждаващи доказателства“.

Според FDA в този контекст извадката неизбежно ще бъде малка, но резултатите трябва да бъдат достатъчно убедителни, за да изключат случайни находки. За стандартно одобрение ще се изискват доказателства за реално подобрение на клиничните показатели. Като допълнителна база за сравнение може да се използва добре документираната естествена история на заболяването при нелекувани пациенти.

За да попадне в обхвата на новия регулаторен път, заболяването трябва да има ясно дефиниран механизъм – генетичен, клетъчен или молекулярен дефект – към който е насочена терапията. Разработчиците трябва да докажат, че лечението въздейства директно върху първопричината или върху тясно свързан биологичен път.

Министърът на здравеопазването и социалните услуги Робърт Ф. Кенеди-младши заяви, че новата рамка цели да намали излишната бюрокрация и да синхронизира регулацията със съвременната биология, така че пробивните терапии да достигат по-бързо до нуждаещите се пациенти.

Комисарят на FDA Марти Макари посочи, че приблизително 30 милиона души в САЩ живеят с рядко заболяване – около един на всеки 11 американци. Въпреки това по-малко от 5% от над 10 000 известни редки болести имат одобрено лечение, според Националната организация за редки заболявания (NORD).

Една от причините е липсата на икономическа възвръщаемост за фармацевтичните компании при разработване на терапии за ултраредки състояния. Очаква се новата рамка да улесни и академични центрове и клинични екипи да придвижват напред подобни терапии.

FDA припомня и случая с „Baby KJ“ – първият пациент, лекуван с персонализирана in vivo CRISPR генна терапия, създадена за коригиране на конкретна мутация.

Проектът на насоките подлежи на 60-дневен обществен коментар, след което регулаторът ще прецени окончателното им приемане.