Ускорената процедура за одобрение на лекарства в САЩ се нуждае от реформи, показва доклад

Ускорената процедура за одобрение на лекарства в САЩ помага за по-бърз достъп до иновативни терапии, но страда от непоследователност и липса на прозрачност, сочи нов доклад на Institute for Clinical and Economic Review(ICER). Това съобщава Reuters. 

Според анализа пациенти, производители и платци често са „разочаровани“ от слабостите на програмата, която позволява лекарства за тежки заболявания да бъдат одобрявани по-бързо въз основа на междинни или заместителни показатели, при условие че впоследствие се проведат допълнителни проучвания за потвърждение на ефективността и безопасността.

„Целта на ускорената процедура винаги е била пациентите да получават иновативни лечения по-бързо“, заяви Сара Емънд, президент и главен изпълнителен директор на ICER.
„Можем да посочим редица успешни случаи, при които пациентите са се възползвали от по-бърз достъп до трансформиращи терапии“, добави тя.

Сред примерите за успех са лекарството срещу хронична миелоидна левкемия Gleevec (иматиниб) на Novartis, имунотерапията за рак Keytruda (пембролизумаб) на Merck & Co., както и антиретровирусните терапии за ХИВ.

В същото време някои ускорени одобрения предизвикаха сериозни спорове. Сред тях са лекарството за болестта на Алцхаймер Aduhelm на Biogen и Eisai, което беше изтеглено от пазара поради съмнения относно ефективността му, както и генната терапия Elevidys на Sarepta Therapeutics за мускулна дистрофия на Дюшен, чиято употреба беше ограничена заради риск от чернодробна токсичност.

Докладът предлага редица мерки за подобрение, включително:

• по-строг подбор на използваните междинни показатели
• по-широко прилагане на рандомизирани клинични проучвания
• въвеждане на специални предупреждения върху етикетите на такива лекарства
• по-строг контрол за провеждането на задължителните потвърдителни изследвания

„Има много случаи на регулаторна непоследователност, забавени потвърдителни данни и ограничения в достъпа, които ограничават ползите за пациентите“, подчерта Емънд.
„Предложените политики целят да надградят успехите на програмата и да адресират оставащите предизвикателства, така че пациентите да имат достъп до достъпни и ефективни терапии.“

Докладът не разглежда новата схема на Food and Drug Administration за приоритетно разглеждане, която позволява решения в рамките на седмици, но вече предизвиква критики заради липса на прозрачност и възможно политическо влияние върху избора на лекарства.

Анализът идва и на фона на нови регулаторни идеи на FDA за персонализирани терапии, които могат да бъдат одобрявани въз основа на „правдоподобен механизъм“, дори при ограничен брой пациенти – подход, който също поражда дебати в медицинската общност.