FDA одобри първото лекарство в САЩ за рядко генетично заболяване при деца

Американската Агенция по храните и лекарствата (FDA) одобри лекарство на компаниите Fortress Biotech и индийския производител Zydus Lifesciences за лечение на рядко генетично заболяване при деца, съобщи Fortress.

Медикаментът, с търговско наименование Zycubo, е одобрен за лечение на болестта на Менкес – рядко наследствено заболяване, при което пациентите се раждат с невъзможност да усвояват мед от храната. Състоянието се причинява от мутации в ген, отговорен за транспорта на мед в организма.

Одобрението прави Zycubo първото лекарство на пазара в САЩ, предназначено за лечение на това заболяване.

Сред симптомите на болестта на Менкес са оскъдна и обезцветена коса, гърчове и забавяне в развитието. При липса на лечение много от пациентите не доживяват повече от две до три години.

Съгласно условията на споразумението Fortress Biotech има право да получава поетапни роялти от нетните продажби на Zycubo, както и до 129 млн. долара под формата на комбинирани плащания при постигане на етапи в разработката и продажбите на лекарството.